证券时报记者 梅双
亚盛医药（06855.HK）3月24日宣布，公司全资子公司广州顺健的1类新药奥瑞巴替尼片（HQP1351的拟定中文通用名，曾用名耐克替尼）获国家药品监督管理局（NMPA）新药审评中心（CDE）公示，被纳入“拟突破性治疗品种”公示名单，拟用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML）患者。这是奥瑞巴替尼继去年10月获得CDE授予的优先审评资格之后的又一重大进展，此次拟纳入突破性治疗品种的适应症为之前适应症的扩展。
根据NMPA 2020年7月1日施行的《药品注册管理办法》（国家市场监督管理总局令第27号）和《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），通过设立突破性治疗审评制度以鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，即用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药。针对获得突破性治疗资格的药物，CDE将优先处理相关沟通交流，加强指导并促进药物研发进程；二是在申报上市环节，该类药品可适用优先审评程序，从而缩短审评时间。这一措施将加快具有重大临床价值和临床急需新药的开发与上市。
CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新。尽管第一代BCR-ABL抑制剂伊马替尼（格列卫®）及后续推出的几种二代药物对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。因此，对于国内TKI 耐药/不耐受的CML 患者、特别是对一代、二代TKI均耐药的患者而言，临床上急需有效的新一代治疗药物。
据悉，奥瑞巴替尼是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，是中国首个第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。2019年7月，该品种获美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究；2020年5月，奥瑞巴替尼接连获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格；2020年10月，奥瑞巴替尼被CDE纳入优先审评，用于治疗TKI耐药后并伴有T315I 突变的CML慢性期或加速期的成年患者；2020年12月，奥瑞巴替尼的临床试验进展第三次入选ASH年会口头报告，研究数据进一步展现该药物良好的安全性和有效性。