3月24日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，已批准普吉华®（普拉替尼胶囊）作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。
据介绍，这是基石药业（2616.HK）首个商业化上市产品。而普拉替尼也是国内第一个获批上市的选择性RET抑制剂。
ARROW研究主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授认为，在肺癌精准治疗领域，RET靶点的研发是一个巨大的突破。ARROW研究的优异数据结果有力支持了此次普吉华®在中国获批，并有望改变国内RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。
据了解，在今年世界卫生组织(WHO)国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球癌症最新数据中，肺癌死亡人数远超其他癌症类型，位居所有癌症之最。在中国，最常见的新发癌症和最常见的癌症死亡原因均是肺癌。其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。针对RET融合阳性NSCLC患者一直以来缺乏疗效良好的治疗药物，现有治疗临床获益不满意（化疗、免疫为主的联合治疗）尤其是脑转移患者，亟待低毒高效的RET选择性抑制剂造福此类患者。
业内认为，高选择性RET抑制剂普拉替尼的获批上市，有望打破这一僵局，改变国内RET融合阳性非小细胞肺癌的治疗标准。普拉替尼是一种口服、强效且对RET融合和突变（含耐药突变）具有高选择性的RET抑制剂，此次获批用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。
目前，全球范围内，针对普拉替尼用于治疗RET融合阳性的NSCLC、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普拉替尼的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。
谈及本次获批，基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“普吉华®的获批印证了基石药业立足解决患者未满足的临床痛点与诉求的决心，并体现了基石药业将创新药物快速推向市场的能力。感谢所有为普吉华®的临床开发做出贡献的患者和研究者们，以及国家药监局为普吉华®的获批而开展的优先审评审批工作，同时也非常感谢各级政府给予的支持。我们将继续全力推进普吉华®在中国的研发，更广泛地评估其在包括一线NSCLC、甲状腺癌和其它实体瘤患者中的疗效，尽快惠及更多患者。”
据证券时报记者了解，普拉替尼最早由Blueprint Medicines公司开发，基石药业于2018年6月获得了该产品在大中华区的独家开发和商业化授权。除普拉替尼外，基石药业旗下的另一重磅药物阿伐替尼进展也颇受关注。本月稍早时候，中国国家药监局（NMPA）药品注册进度查询结果最新公示，阿伐替尼 (avapritinib)新药上市申请（NDA）审评审批状态已更新为：在审批。倘若获批，它将有望成为中国首个PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤治疗药物。
