媒体报道称，近日，一位网友在人民网地方领导留言板留言，请求将治疗其女儿所患戈谢病的思而赞纳入医保。河南省医保局回应称，“正积极向国家医保局建议，将治疗戈谢病等罕见病的药品纳入国家医保目录。”这一回应给患者及其家庭带来了希望，但面对期待了解相关进展的总台央广记者，河南省医保局表现出讳莫如深的态度。戈谢病等部分罕见病已被医学攻克，其药价却是普通家庭难以承受之昂贵。
全国人大代表建议戈谢病纳入医保目录，国家医保局拒绝
今年五月的十三届全国人大三次会议上，全国人大代表黄细花提出了将戈谢病列入罕见病医保目录的建议，国家医疗保障局于九月对其建议作出了答复。中国之声《新闻有观点》对黄细花进行了独家采访。
黄细花称，一位戈谢病患者的母亲曾联系到她，告诉黄细花戈谢病可以通过药物治疗，患者在用药顺利的情况下“可以正常生活”，无奈于药价昂贵，难以负担。因此黄细花向全国人大提出了将其列入医保的建议。遗憾的是，那位母亲还是“没能留住”她的孩子。
国家医保局九月的回函中称，医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作，但考虑到2019年我国城乡居民医保“人均筹资仅800元左右”，对于“每年每人数百万”药费的戈谢病，基本医保“难以承受”。这一答复在黄细花看来“还不是很乐观”。此外答复还提到，部分地区对特殊罕见病患者高额医疗费用负担的缓解，“带来了地区间待遇差异和政策攀比等问题”，让黄细花不甚满意。
△国家医疗保障局给黄细花答复的部分内容/受访者供图
“办法总比问题多，”黄细花说，她建议国家层面上应就此选择不同经济发展程度的区域进行试点，通过大病保险、医疗救助、财政专项等方式加以辅助，并在试点成功的基础上进一步推开，否则“这个问题就永远没有办法去解决”，给更多家庭带来遗憾。
黄细花认为，戈谢病医疗负担的问题只是“时间的问题”，在经济发展和国家医保体系的不断完善下最终能得到解决。黄细花也希望更多代表能去为患者家庭呼吁，希望更多的省份去做一些探索，“一点点地往前推。”
罕见病保障专家：浙江多层次保障机制成功，不等于可全国推行
浙江省是国家医保局在答复中提到的“缓解罕见病高额费用负担部分省份”之一，今年元旦，《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》(下文简称《通知》)正式施行，戈谢病被纳入罕见病用药保障范围。国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会候任主委谢俊明接受了中国之声《新闻有观点》的采访。
谢俊明说，《通知》的定位与指向十分明确，即对罕见病的高值用药的保障进行全省统筹，“统一保障范围、统一筹资标准、统一待遇水平、统一诊治规范、统一用药管理”。谢俊明介绍称，浙江省建立了罕见病用药保障基金，由财政进行管辖。各统筹区每年1月底前根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上解至浙江省罕见病用药保障基金。
在待遇水平方面，谢俊明说，浙江省施行费用累加计算分段报销，即“0—30万元，报销比例为80%；30—70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销。”按照这一政策计算，患者的个人负担封顶不过10万元。
即便如此，仍然存在着无法负担一年10万元药费的家庭。在这样的情况下，《通知》规定，民政部门应给予医疗救助，社会慈善机构亦应予以帮扶。此外，谢俊明认为，基本医保属于日常生活保障，而罕见病发病率极低的特征恰恰与保险更为相符。
在国家收回地方医保局“责任”的背景下，罕见病作为为数不多的一个领域被保留了下来，有地方对此进行机制探索。而在谢俊明看来，浙江的经验能不能推广至全国，仍是一个难以回答的问题。此外谢俊明还提到，在罕见病的医疗保障中，诊疗的规范性也是一个必须解决的先决问题。
北大医学人文研究院教授：期待“上位法”顶层设计
国家医保目录于去年九月进行调整，部分罕见病用药得以覆盖，其中未包括戈谢病。北京大学医学人文研究院教授王岳在接受中国之声《新闻有观点》采访时表示，国家医保资金确实有限，无法做到对罕见病的全复盖，只能讲求受惠面最大的原则，尽可能让更多人受益。
“不能完全依赖单纯的医保资金来解决罕见病问题，”王岳说，应建立多元筹资的新途径，例如社会慈善或专项基金的发行。此外，王岳建议从国务院的层面上，主持制定一部关于罕见病的行政法规，在顶层设计上进行制度安排，以明确资金筹集等相关问题。王岳介绍称，从发达国家的立法经验上看，政府在此问题上有首要责任，一则筹资，二则帮助患者寻找药物，提高药物的可及性。
对于各省发展情况悬殊而出现的“分灶吃饭”的现象，王岳认为，“全国资金最终肯定会统一”，同时也要防止各地区资金简单拉平后出现的新的不公平，因此应“在两者间找到较好的平衡点”。但无论如何，王岳称，弱势群体的基本保障必须满足，这与该地区的经济发展水平程度无关。
“除了政府参与，也要发挥社会力量，”王岳说，“一定要建立社会共治的机制，”激发起社会帮助罕见病患者的主动性。“只有大家都来共同帮助罕见病患者和他们的家庭，这个问题才可能从根本上解决。”