正值上市公司年报密集披露期，在创新药企业中，微芯生物、贝达药业、百济神州、康宁杰瑞等在年报中预计了2021年的里程碑事件。
截至4月1日，“人民金融·创新药指数”报1516.03点，在最近一个发布周期内上涨了0.92%。
在3月26日至4月1日的发布周期内，基石药业的阿伐替尼片获批上市，成为中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物；同时，来自信立泰、恒瑞医药等企业的7个创新药获批临床，我们将其纳入了“人民金融·创新药指数”。这些新成分的纳入推动了“人民金融·创新药指数”的走高。目前，“人民金融·创新药指数”的成分样本共有801个。
基石药业密集上市两款新药
3月31日，基石药业再传喜讯，其创新药泰吉华®（阿伐替尼片）在中国获批上市，成为中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。这是继“普拉替尼”3月24日获批之后，基石药业国内第二款获批上市的新药。
泰吉华®是全球同类首创KIT/PDGFRA抑制剂，该药物在美国提交了针对晚期和惰性系统性肥大细胞增生症的新药上市申请，有望在未来3-6个月内获批该适应症，惠及患者。
数据显示，在原发胃肠道间质瘤（GIST）中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授认为，一直PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏治疗药物。泰吉华®在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。泰吉华在国内获批，无疑将为这部分患者带来巨大的生存获益。
针对PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者的一项开放、多中心的I/II期临床研究表明，泰吉华®在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性，在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率（ORR）为62.5%。泰吉华®总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件大部分为 1 级或 2 级。
两款新药集中获批，对基石药业来说是颇具里程碑意义的。根据基石药业的财报，除了普拉替尼和阿伐替尼，还有多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段，公司还计划每年提交1-2份新药临床试验申请。
在3月31日摩根大通发布的报告中，给予了基石药业“增持”评级，目标价20港元，较当前股价有约一倍的上涨空间。报告称，2021年是基石药业关键的一年，有望推出多个产品，并对关键品种进行更多的临床数据解读。
正值上市公司年报密集披露期，在创新药企业中，除基石药业外，微芯生物、贝达药业、百济神州、康宁杰瑞等在年报中也预测了2021年的里程碑事件。
在3月31日发布的年报中，微芯生物透露了公司的预期里程碑事件。预计2021年，西达本胺ATL适应症在日本获批上市、PTCL适应症递交上市申请；西达本胺在台湾地区完成乳腺癌III期临床并递交西达本胺上市申请。西达本胺是微芯生物研发的全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂，目前已有两个适应症成功获批上市。西格列他钠是微芯生物另一款重磅创新药，公司预计2021年西格列他钠单药治疗2型糖尿病适应症获批上市。
根据贝达药业年报，2021年，盐酸恩沙替尼一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌的适应症将申报NDA，针对VEGFR和PDGFR靶点的多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂CM082也将进入NDA阶段。
百济神州在年报中表示，2021年有望在全球范围进入集中收获期，包括：百悦泽已在全球递交超过20项上市申请，覆盖五大洲40多个国家和地区。除美国与中国之外，已在阿联酋获批，未来将陆续在更多国家、更多适应症中取得上市许可。百泽安除了已获批的3项适应症及2项正在审评中的上市申请，10项临床试验已进入临床三期，将带动在更多大适应症中的批准。2021年，百泽安将在海外市场递交首项上市申请，进一步开启海外商业化步伐。帕米帕利预计于2021年上半年在国内获批。至2021年底，公司预计将拥有至多12款抗肿瘤商业化产品。
日前，康宁杰瑞发布2020年全年财务业绩及公司进展。康宁杰瑞称，2021年公司预期将迎来第一个获批上市的产品，即恩沃利单抗注射液。这意味着该公司将正式步入商业化阶段。此外，康宁杰瑞预期将看到KN046首个3期临床研究的中期分析数据，多项临床研究数据将在今年召开的国际学术会议上公布，多项新的关键/注册临床研究将在今年启动。
德琪医药也即将迎来首个商业化产品，公司预计在2021年第四季度至2022年第一季度获得ATG-010在5个亚太市场的上市批准，包括中国大陆、中国香港、澳大利亚、韩国和新加坡。为迎接ATG-010在大中华区和部分亚太地区的首次上市，德琪正在同步搭建商业化团队，商业化团队的规模将达到150人左右。
根据华领医药3月19日公布的财报，该公司2020年成功完成“first-in-class”葡萄糖激酶激活剂多扎格列艾汀两项3期注册临床研究，计划于2021年上半年向NMPA提交多扎格列艾汀的上市申请，并开展有关多扎格列艾汀用于糖尿病肾病的研究和联合用药研究。
不少公司在年报中还透露了临床试验申请计划。德琪医药计划2021年递交两款临床前药物的IND申请。康宁杰瑞计划于2021年提交2至3项IND申请。海思科今年计划立项5-10个，争取2-3个创新药申报IND。复星医药称，2021年计划在境外开展的临床试验项目将达到10余项，其中自主研发的FCN-159将进入国际多中心临床试验阶段。
石药集团、天境生物首创品种在美国获批临床
在3月26日至4月1日的发布周期内，来自信立泰、恒瑞医药等的创新药获批中国临床试验，包括5个化药、1个生物药和1个中药。
3月30日，信立泰的SAL0104胶囊获批临床。SAL0104胶囊为凝血因子XIa抑制剂，拟开发适应症为预防、治疗血栓性疾病。信立泰称，相较同类产品，凝血因子XIa抑制剂在降低血栓发病率的同时，兼具出血风险小的特点。近年来信立泰深耕心脑血管领域，在研创新药还包括SAL007、恩那司他片、S086及SAL092片等。SAL0104胶囊上市后，将进一步满足潜在的临床需求，丰富公司心脑血管领域的创新产品管线。
3月26日，恒瑞医药1类新药HRS2543片获临床试验默示许可，拟用于治疗晚期恶性肿瘤。HRS2543是一款ERK抑制剂。ERK激酶是MEK激酶的唯一下游靶点，靶向于ERK靶点的抑制剂能够有效阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路，同时能够有效逆转由上游BRAF、MEK突变而导致的耐药。此前国内同类产品已有贝达药业的BPI-27336、中科院与上海海和联合开发的HH2710以及和记黄埔的HMPL-295S1获批临床。
为将药物分子的商业价值最大化，不少创新药企业将目光投向国际市场，近年来在海外开展临床试验的中国药企数量不断增加。最近，石药集团、天境生物等全球首创新药在美国获批临床试验。
3月29日，石药集团发布公告称，首创在研药物JMT601获美国临床试验批准，将就晚期非霍奇金氏淋巴瘤开展临床试验。就在不久前的3月24日，JMT601刚获批中国临床试验。根据公告，JMT601 是全球首个已进入临床阶段的具有协同靶向结合效应的双特异性SIRPα融合蛋白，石药集团亦正计划于美国进行I期临床研究。
3月30日，天境生物与韩国ABL Bio公司共同宣布，双方合作开发的靶向Claudin 18.2和4-1BB的双特异性抗体TJ-CD4B获美国FDA批准开展1期临床研究。基于独特的结构，TJ-CD4B既增强了抗肿瘤免疫力，也降低了因4-1BB广泛表达而过度激活T细胞引起的临床毒性，有望成为胃癌和其他Claudin18.2阳性肿瘤的潜在新型疗法。据悉，天境生物还计划于今年内在中国开展TJ-CD4B的相关剂量爬坡研究。